Thế giới sắp sang trang khi Big Pharma nhảy vào lĩnh vực chỉnh sửa gen CRISPR

Đó là khoảng thời gian sau 10 năm công nghệ CRISPR được phát triển. Hai nhà khoa học phát minh ra công cụ chỉnh sửa gen này cũng mới được trao giải Nobel Hóa học năm 2020.

Khi một phát minh hoặc nghiên cứu còn trong phòng thí nghiệm, chúng ta gọi nó vẫn đang trong giai đoạn “thai nghén”. Các ứng dụng từ nghiên cứu này chưa xuất hiện ngoài đời thực và do đó thế giới vẫn chưa có gì thay đổi.

Mọi người dân bình thường chưa thể được hưởng lợi từ phát minh này.

Nhưng khi có một doanh nhân đầy tham vọng bắt đầu nhìn ra tiềm năng của phát minh đó, anh ta sẽ bắt đầu lập ra một công ty khởi nghiệp, hoặc cũng có thể chính các nhà khoa học sẽ thành lập một công ty spin-off từ phòng thí nghiệm của mình để tính đến chuyện thương mại hóa kết quả nghiên cứu của họ.

Lúc này, một nhóm dân số nhỏ trong một thị trường ngách bắt đầu được hưởng lợi.

Tiếp theo đó là gì? Nếu nghiên cứu chinh phục được những bộ óc tính tiền của những công ty siêu khổng lồ, các ứng dụng kết quả nghiên cứu đó không sớm thì muộn sẽ bùng nổ. Một lượng lớn khách hàng sẽ có cơ hội sử dụng thành quả của các nhà khoa học – sau khi những nhà tài phiệt nhìn thấy tiềm năng thị trường sẽ đem về lợi nhuận cho họ.

Thế giới lúc này sẽ chính thức thay đổi.

Lấy công nghệ vắc-xin mRNA làm ví dụ. Các phân tử này đã được thai nghén bên trong các phòng thí nghiệm trên khắp thế giới từ thập niên 1960. Tuy nhiên, chẳng ai trong số chúng ta biết tới mRNA và thậm chí cả sự thành lập lặng lẽ của hai start-up nghiên cứu nó vào năm 2008 (Moderna) và 2010 (BioNTech).

Các nghiên cứu vắc-xin mRNA vẫn diễn ra thầm lặng dưới radar của đại đa số công chúng. Phải đến tận khi các ông lớn dược phẩm như Pfizer tham gia vào cuộc chơi, cả thế giới mới được hưởng lợi từ nghiên cứu của các nhà khoa học, cụ thể là vắc-xin mRNA.

Vai trò của các Big Pharma, hay các ông lớn trong ngành dược phẩm trong việc đưa các ứng dụng nghiên cứu y sinh vào cuộc sống là không thể phủ nhận. Hãy cứ nhìn vào số liều vắc-xin mà Modera và Pfizer kết hợp với BioNTech phân phối được.

Moderna đại diện cho một start-up hiện chỉ cung cấp được hơn 600 triệu liều vắc-xin cho toàn thế giới. Trong khi cũng là các vắc-xin mRNA, con số của BioNTech khi kết hợp với gã khổng lồ Pfizer là khoảng 2,3 tỷ liều.

Một Big Pharma khác là AstraZeneca cũng kết hợp với Đại học Oxford để giúp đưa gần 2,5 tỷ liều vắc-xin COVID-19 ra thị trường – điều mà một đơn vị nghiên cứu như Oxford chắc chắn không thể tự mình làm được.

Vì vậy, bất kể một nghiên cứu nào chinh phục được Big Pharma, nó sẽ có cơ hội thay đổi thế giới. Câu chuyện này bây giờ đang lặp lại với công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR và nhà đầu tư lúc này tiếp tục là Pfizer.

Jennifer Doudna nói về phát minh công cụ chỉnh sửa gen CRISPR của mình trong một TED Talk năm 2015. Năm 2020, bà được trao giải Nobel Hóa học. Và năm 2022, lĩnh vực này đang chứng kiến một làn sóng đầu tư của các Big Pharma.

Big Pharma bắt đầu nhảy vào lĩnh vực chỉnh sửa gen

Mới đây, Bloomberg cho biết gã khổng lồ dược phẩm đã hoàn tất một thỏa thuận trị giá 1,35 tỷ USD với Beam Therapeutics, một công ty đang sở hữu và phát triển một kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR nhắm đến việc điều trị một lần và dứt điểm hàng chục căn bệnh di truyền.

CRISPR vốn là một đoạn gen được phát hiện từ năm 1987 trên vi khuẩn. Nhưng phải đến tận năm 2012, các nhà khoa học mới tìm ra được cách ứng dụng nó trở thành một công cụ chỉnh sửa gen. Hai nhà khoa học Jennifer Doudna và Emmanuelle Charpentier đã nhận được giải Nobel Hóa học năm 2020 cho phát minh này của mình.

Beam Therapeutics thì là một công ty spin-off ra đời năm 2017 từ phòng thí nghiệm của giáo sư hóa học David Liu và các đồng nghiệp tại Viện Broad và Viện Công nghệ Massachusetts. Ở đó, họ nghiên cứu các phương pháp chỉnh sửa gen bằng CRISPR siêu chính xác, có thể cắt ghép từng “chữ cái” một trong số 3 tỷ mã di truyền của con người.

Tới 60% các bệnh di truyền mà chúng ta đã biết hiện nay chỉ phát sinh từ một lỗi đánh máy duy nhất trong bộ gen con người. Do đó, tiềm năng ứng dụng của công nghệ CRISPR siêu chính xác mà Beam Therapeutics đang phát triển là rất lớn.

Trước khi thực hiện IPO và được định giá tới 4,8 tỷ USD trên thị trường vào năm 2020, Beam Therapeutics đã tiến hành phát triển liệu pháp CRISPR của mình cho hơn một chục căn bệnh di truyền.

Mới đây nhất, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận cho phép công ty này thực hiện thêm một thử nghiệm lâm sàng liệu pháp điều trị bệnh tế bào hình liềm, một rối loạn máu di truyền đang ảnh hưởng tới gần 50 triệu người trên thế giới. Dự kiến trong năm 2022, những bệnh nhân đầu tiên sẽ được điều trị bằng liệu pháp CRISPR của Beam Therapeutics.

Công ty cũng đang nộp hồ sơ xin FDA cấp phép cho một thử nghiệm lâm sàng nữa trên bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu. Khuôn khổ hợp tác giữa Pfizer và Beam Therapeutics liên quan đến các liệu pháp CRISPR điều trị bệnh gan, cơ xương khớp và bệnh thần kinh trung ương mà công ty đang phát triển.

Pfizer cho biết trong năm đầu tiên, họ sẽ đầu tư vào Beam Therapeutics 300 triệu USD, sau đó là 1,05 tỷ USD cho các khoản thanh toán tiềm năng khác. Nếu các liệu pháp được phát triển thành công, hợp tác sẽ có phần giống liên minh giữa Pfizer và BioNTech trong thương vụ vắc-xin COVID-19.

Theo đó, Pfizer sẽ bán sản phẩm thương mại còn Beam Therapeutics sẽ được trả tiền cho bản quyền sáng chế của họ.

Một làn sóng đầu tư có thể khiến thế giới sang trang

Hợp tác giữa Pfizer và Beam Therapeutics đánh dấu sự tham gia đầu tiên của một Big Pharma vào lĩnh vực chỉnh sửa gen thế hệ mới, chính xác đến từng ký tự di truyền.

Trước đó, công cụ CRISPR thế hệ tiếp theo này chỉ nhận được sự quan tâm của các công ty công nghệ sinh học chẳng hạn như Vertex Pharmaceuticals, Regeneron Pharmaceuticals và Moderna. Họ đã hợp tác với các công ty khởi nghiệp chỉnh sửa gen, hy vọng sẽ phát triển công nghệ này để giải quyết một số bệnh hoặc tạo ra một phương pháp chỉnh sửa tốt hơn.

Cho tới gần đây, Big Pharma chủ yếu vẫn đứng ngoài lề quan sát. Novartis là công ty dược phẩm khổng lồ duy nhất tham gia vào lĩnh vực này kể từ tháng 12 năm 2014, khi họ hợp tác với Intellia Therapeutics để phát triển một số phương pháp điều trị CRISPR nhưng cũng chỉ mới tiến tới thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu.

Các nhà lãnh đạo trong ngành chỉnh sửa gen gần đây đã dự đoán năm 2022 có thể là năm các Big Pharma cân nhắc nghiêm túc về công nghệ mới này. Thương vụ của gã khổng lồ dược phẩm Pfizer với Beam Therapeutics rõ ràng là phát súng đầu tiên chứng minh điều đó.

Giuseppe Ciaramella, giám đốc khoa học của Beam Therapeutics, cho biết Sanofi và GlaxoSmithKline, hai gã khổng lồ dược phẩm khác cũng đang xây dựng các chương trình nghiên cứu RNA – nhưng có thể phát triển tự nhiên thành nghiên cứu chỉnh sửa gen bất cứ lúc nào.

“Một khi bạn làm điều đó, tôi cho rằng chỉnh sửa gen sẽ trở thành một ứng dụng hiển nhiên”, Ciaramella nói. Điều này có nghĩa là bạn sẽ sớm thấy các ứng dụng của nó ngoài bệnh viện, thậm chí cả các phòng khám tư nhân.

Devyn Smith, Giám đốc điều hành của Arbor Biotechnologies, một công ty khởi nghiệp về chỉnh sửa gen cũng dự đoán khi công nghệ này chứng minh được tiềm năng, các Big Pharma sẽ bắt đầu thực hiện nhiều hoạt động liên quan đến nó trong năm nay.

Samarth Kulkarni, Giám đốc điều hành CRISPR Therapeutics, cho biết ông cũng mong đợi làn sóng đó. “Big Pharma đang thức tỉnh với lĩnh vực chỉnh sửa gen”, Kulkarni nói.

Về phần Beam Therapeutics, công ty mới nhận được thương vụ 1,35 tỷ USD từ Pfizer, Giám đốc điều hành của họ, John Evans hy vọng sự thèm muốn sở hữu công nghệ chỉnh sửa gen của Big Pharma sẽ tiếp thêm động lực cho ngành khoa học và ứng dụng này phát triển.

“Lĩnh vực này đang được mở rộng, và các công ty dược phẩm chắc chắn quan tâm đến điều đó, họ chú ý đến nó. Tôi kỳ vọng nếu lĩnh vực này tiếp tục phát triển như hiện tại, tất cả họ [các Big Pharma] chắc chắn sẽ còn nhảy vào nhiều hơn”, Evans nói.

Tham khảo Businessinsider, Bloomberg, Barrons